携带致命基因20年后，这位科学家决定放弃科研加入4亿美元豪赌 (opens in new tab)

一个知道自己终将患罕见病的科学家，决定不做学术研究了，他加入了一项 4 亿美元的大科学计划，希望在自己发病前将试验性基因疗法推送到人体试验。48 岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）是华盛顿大学副教授，主要研究方向是亨廷顿舞蹈症（HD）。他目睹了母亲因这种疾病病情恶化直至去世，20 多年前，他被诊断为这种罕见病基因的携带者。如今，杰夫决定放弃自己的学术研究工作，加入艾伦研究所（Allen Institute）新成立的“脑健康加速计划”（Brain Health Accelerator）。该项目旨在加速研发针对帕金森病、阿尔茨海默、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）、亨廷顿病等多种神经退行性疾病的靶向疗法，目标是五年内将首个试验性基因疗法推进至人体试验。图丨杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）（来源：艾伦研究所）这场科学家在自己生命倒计时的豪赌，胜算几何？被命运点名的人，成了研究命运的人亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传性神经系统变性疾病，它会导致脑细胞功能异常和死亡。在亨廷顿病中，重复的 DNA 碱基序列会产生一种过长的、易出错的 Huntingtin（HTT）蛋白，进...